“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“黏寶寶”……這些罕見(jiàn)病別名背后,，是患者經(jīng)歷的常人無(wú)法想象的痛。

今年2月28日是第16個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日,。了解罕見(jiàn)病,，關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病患者，才能為更多罕見(jiàn)病患者增添生命色彩,。

罕見(jiàn)病是診療難度極大的疾病,，也是一個(gè)比較突出的公共衛(wèi)生問(wèn)題。目前,，全世界發(fā)現(xiàn)的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種,。在我國(guó)，不少罕見(jiàn)病患者依然面臨“診斷難,、治療難,、費(fèi)用高”的難題。

據(jù)調(diào)查,，以往罕見(jiàn)病患者平均確診時(shí)間為4年,。更快更準(zhǔn)被診斷是許多罕見(jiàn)病患者及其家庭的心愿。近年來(lái),，我國(guó)發(fā)布第一批罕見(jiàn)病目錄,、建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)、開(kāi)展罕見(jiàn)病病例直報(bào),、發(fā)布罕見(jiàn)病診療指南,、加強(qiáng)罕見(jiàn)病醫(yī)師隊(duì)伍培訓(xùn)、印發(fā)國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標(biāo)準(zhǔn)……一系列推進(jìn)罕見(jiàn)病防治診療工作的有力舉措,，讓更多罕見(jiàn)病患者“被看見(jiàn)”,。

“有藥可用”事關(guān)罕見(jiàn)病患者的健康福祉。從全球范圍來(lái)看,，目前已知的罕見(jiàn)病中95%的罕見(jiàn)病無(wú)有效治療藥物,。對(duì)此，我國(guó)不斷提升罕見(jiàn)病藥物研發(fā)能力,，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批,，探索同情用藥。國(guó)家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示,，目前已有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市,。這是以人民為中心的生動(dòng)體現(xiàn)，也照見(jiàn)醫(yī)學(xué)衛(wèi)生事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的價(jià)值溫度,。

罕見(jiàn)病治療費(fèi)用高,，是橫在全球罕見(jiàn)病患者面前的一大難題。今年年初公布的最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄,，新增7個(gè)罕見(jiàn)病用藥,。5年來(lái),，醫(yī)保目錄內(nèi)藥品數(shù)量新增618個(gè)，其中包括22個(gè)罕見(jiàn)病用藥,，覆蓋法布雷病,、龐貝病、戈謝病,、脊髓性肌萎縮癥等罕見(jiàn)病,。這一惠民生的舉措有效減輕患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，溫暖著他們的心,。

在健康中國(guó)建設(shè)道路上,，對(duì)每一個(gè)小群體都要關(guān)愛(ài),、都不能放棄,。隨著社會(huì)各界的攜手努力、罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系建設(shè)的不斷推進(jìn),，我們相信,，越來(lái)越多罕見(jiàn)病患者的生命健康將會(huì)得到更好地呵護(hù)和保障。

據(jù)新華社電

責(zé)任編輯：王旭偉