近日,，國家醫(yī)保局發(fā)布公告,，就《2022年國家基本醫(yī)療保險,、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》（以下簡稱《工作方案》）及相關(guān)文件向社會公開征求意見,。今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上,，充分體現(xiàn)了對罕見病治療藥物,、兒童用藥的關(guān)注，將“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市并納入鼓勵研發(fā)申報的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報條件,，相關(guān)人群用藥保障水平有望進(jìn)一步提升,。

這絕對是個好消息。目前,，全球罕見病約有7000多種,，包括漸凍癥、“玻璃人”（血友?。?、“木偶人”（多發(fā)性硬化癥）、松軟兒（脊髓性肌萎縮癥）等,。罕見病不只是一個醫(yī)學(xué)問題,，更是一個社會問題。有報道說,，我國罕見病患者約2000萬人,，每年新增患者超過20萬人。他們經(jīng)歷著常人無法理解的痛苦,，承受著非常沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。全世界范圍內(nèi)只有不到5%的罕見病有藥物可以治療。即使有藥可治,，生物醫(yī)藥公司研制藥物的高額成本往往要被較少的患者承擔(dān),，再加上偏僻領(lǐng)域競爭少，更容易形成壟斷,，治療藥物往往是“天價”,。因此，罕見病患者往往被稱為“醫(yī)學(xué)的孤兒”,。

一個國家之所以要建立醫(yī)保制度,，目的就是為了避免更多家庭發(fā)生“災(zāi)難性醫(yī)療支出”。對于國家而言,，再少的人也不該成為遺漏的對象,。2021年年底，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市,，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄,，涉及25種疾病。國家通過對罕見病藥品談判準(zhǔn)入，使罕見病用藥價格大幅降低,，2021年共有7個罕見病藥品談判成功,，價格平均降幅達(dá)65%。其中,，曾經(jīng)70萬元一針的諾西那生鈉注射液,，最終降到3.3萬元，并納入醫(yī)保目錄,，患者自費部分大約為1萬多元,。

今年兩會期間，全國政協(xié)委員吳明表示,，探索建立適宜罕見病藥物的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制，同時關(guān)注量價平衡,，保證醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新動力,。全國人大代表毛宗福則提出，除了醫(yī)?；鸶采w,，還應(yīng)加強(qiáng)城市定制性商業(yè)醫(yī)療保險（普惠險）與基本保險銜接。現(xiàn)在,，相關(guān)工作方案開始征求意見,，最大限度為“無藥可醫(yī)”、“用藥無?！逼祁},。

親人不可能照顧患者一輩子，但是一項好的制度完全可以做到,。讓更多的罕見病患者看到希望,，有了期盼，這不僅彰顯了社會的文明程度,，更體現(xiàn)醫(yī)療保障制度的公平性和可及性,。

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