近日,，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布公告,，就《2022年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》（以下簡(jiǎn)稱《工作方案》）及相關(guān)文件向社會(huì)公開征求意見,。今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠肺炎治療藥物,、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上,，充分體現(xiàn)了對(duì)罕見病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注,，將“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市并納入鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報(bào)條件,，相關(guān)人群用藥保障水平有望進(jìn)一步提升。

這絕對(duì)是個(gè)好消息,。目前,，全球罕見病約有7000多種,，包括漸凍癥、“玻璃人”（血友?。?、“木偶人”（多發(fā)性硬化癥）、松軟兒（脊髓性肌萎縮癥）等,。罕見病不只是一個(gè)醫(yī)學(xué)問題,，更是一個(gè)社會(huì)問題。有報(bào)道說(shuō),，我國(guó)罕見病患者約2000萬(wàn)人,，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。他們經(jīng)歷著常人無(wú)法理解的痛苦,，承受著非常沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。全世界范圍內(nèi)只有不到5%的罕見病有藥物可以治療。即使有藥可治,，生物醫(yī)藥公司研制藥物的高額成本往往要被較少的患者承擔(dān),，再加上偏僻領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)少，更容易形成壟斷,，治療藥物往往是“天價(jià)”,。因此，罕見病患者往往被稱為“醫(yī)學(xué)的孤兒”,。

一個(gè)國(guó)家之所以要建立醫(yī)保制度,，目的就是為了避免更多家庭發(fā)生“災(zāi)難性醫(yī)療支出”。對(duì)于國(guó)家而言,，再少的人也不該成為遺漏的對(duì)象,。2021年年底，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市,，其中已有40余種被納入了國(guó)家醫(yī)保目錄,，涉及25種疾病。國(guó)家通過(guò)對(duì)罕見病藥品談判準(zhǔn)入,，使罕見病用藥價(jià)格大幅降低,，2021年共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%,。其中,，曾經(jīng)70萬(wàn)元一針的諾西那生鈉注射液，最終降到3.3萬(wàn)元,，并納入醫(yī)保目錄,，患者自費(fèi)部分大約為1萬(wàn)多元。

今年兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員吳明表示,，探索建立適宜罕見病藥物的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制,，同時(shí)關(guān)注量?jī)r(jià)平衡，保證醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新動(dòng)力,。全國(guó)人大代表毛宗福則提出,，除了醫(yī)保基金覆蓋,，還應(yīng)加強(qiáng)城市定制性商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)（普惠險(xiǎn)）與基本保險(xiǎn)銜接?，F(xiàn)在，相關(guān)工作方案開始征求意見,，最大限度為“無(wú)藥可醫(yī)”,、“用藥無(wú)保”破題,。

親人不可能照顧患者一輩子,，但是一項(xiàng)好的制度完全可以做到。讓更多的罕見病患者看到希望,，有了期盼,，這不僅彰顯了社會(huì)的文明程度，更體現(xiàn)醫(yī)療保障制度的公平性和可及性,。

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